Gen düzenleme tedavileri son dönemde son derece heyecan verici gelişmelerle gündeme geliyordu. Özellikle CRISPR gibi gen düzenleme teknolojilerinin olgunlaşmasıyla birlikte, daha önce tedavisi mümkün olmayan kalıtsal hastalıklar için umut verici deneysel tedaviler geliştirilmeye başlandı. Ancak bu alandaki hızlı ilerleyiş ve denetimsizlik, istenmeyen sonuçlara yol açtı. Çin’de gerçekleştirilen genetik düzenleme deneyleri sırasında iki çocuğun hayatını kaybettiği, aylar sonra ortaya çıktı. Son haftalarda peş peşe gün yüzüne çıkan bilgiler, Çin’de yürütülen iki farklı deneysel gen düzenleme çalışmasında çocuk hastaların yaşamını yitirdiğini ortaya çıkardı. Her iki ölümün de kamuoyundan aylarca gizlenmiş olması tepkileri beraberinde getirdi. Bilim dünyasında geniş yankı uyandıran bu gelişmeler, araştırmacıların yürüttüğü klinik çalışmaların ne ölçüde denetlendiği ve olumsuz sonuçların neden zamanında paylaşılmadığı konusunda yeni tartışmalar başlattı.
İlk Ölüm İki Yıl Önce Gerçekleşmiş
2025’te yaşanan ilk vaka, Science dergisi ile Retraction Watch tarafından yürütülen ortak soruşturmayla geçtiğimiz hafta ortaya çıkarıldı. Soruşturmaya göre altı yaşındaki bir kız çocuğu, Mart 2025’te Şanghay’daki Xinhua Hastanesi’nde beyin odaklı bir gen düzenleme tedavisi gördükten yalnızca bir hafta sonra yaşamını yitirdi. Çocuğa, Snijders Blok-Campeau sendromu adı verilen nadir bir nörogelişimsel bozukluk teşhisi konulmuştu. Bu sendrom gelişim geriliği, konuşma güçlüğü ve kas dokusunda azalma gibi ciddi sorunlara yol açsa da normal şartlarda yaşamı tehdit eden bir hastalık değil. Buna rağmen araştırmacılar bu hasta üzerinde dünyanın ilk insan beyin hedefli gen düzenleme denemesini gerçekleştirdi. Denemeye katılan tek kişi de bu çocuk oldu.
Deneysel tedavi, Şanghay Jiao Tong Üniversitesi Tıp Fakültesi’nden nörobilimci Zilong Qiu tarafından yürütüldü. Yerel basında çıkan haberlere göre çocuğun ailesi, tedavinin klinik öncesi çalışmalarının finanse edilmesi için yaklaşık 860 bin dolar ödeme yaptı. Ne var ki tedavinin ardından çocukta trombotik mikroanjiyopati gelişti. Küçük kan damarlarında oluşan pıhtıların böbrek ve beyin gibi organlara ciddi zarar verdiği bu durum, çocuğun yaşamını kaybetmesine yol açtı. Nitekim Xinhua Hastanesi’nin kendi etik kurulu da ölümün deneysel tedaviyle “kesin olarak ilişkili” olduğu sonucuna ulaştı.
Ancak bu ölüm ne kamuoyuna duyuruldu ne de klinik deney kayıtlarına işlendi. Daha da dikkat çekici olan ise araştırma ekibinin Şubat 2026’da Nature dergisinde yayımladığı klinik öncesi çalışmada, insanlar üzerinde gerçekleştirilen bu denemeden ya da ölüm vakasından hiç bahsetmemiş olması. Olayın ortaya çıkmasının ardından Nature, makaleye editoryal uyarı notu eklerken ClinicalTrials.gov üzerindeki kayıt da 30 Temmuz’da “sonlandırıldı” olarak güncellendi ve katılımcının tedaviyle ilişkili ciddi yan etki nedeniyle hayatını kaybettiği bilgisi sisteme işlendi.
Her İki Araştırmada da Yayımlanan Makalelerde Ölümler Gizlendi
İlk olayın yankıları sürerken ikinci ölümün de detayları ortaya çıkmaya başladı. Şanghay merkezli biyoteknoloji şirketi HuidaGene Therapeutics, Duchenne musküler distrofisi için yürüttüğü gen düzenleme denemesine katılan bir hastanın Ağustos 2025’te hayatını kaybettiğini kabul etti. Şirketin açıklamasına göre hasta, HG302 isimli deneysel tedavinin yüksek dozunu aldıktan sonra ağır bir bağışıklık sistemi reaksiyonu geliştirdi. Adeno ilişkili virüs (AAV) taşıyıcısının vücuda sistemik olarak verilmesinin ardından oluşan yoğun kompleman ve sitokin aktivasyonu, hastada akut solunum sıkıntısı sendromuna yol açtı ve ölümle sonuçlandı.
Aslında HuidaGene, 2025 yılında Amerikan Gen ve Hücre Tedavisi Derneği konferansında bu çalışmanın ilk sonuçlarını paylaşmıştı. Ancak şirket, ölüm vakası hakkında yaklaşık 15 ay boyunca herhangi bir açıklama yapmadı. Bu süreçte şirketin CEO’su Alvin Luk ile Baş Teknoloji Sorumlusu TJ Cradick de sessizce görevlerinden ayrıldı. Ölüm vakası ancak aylar süren gazetecilik soruşturmaları ve ısrarlı soruların ardından kamuoyuna açıklanabildi.
Şimdi ortaya çıkan bu bilgiler, bir süredir heyecan verici haberlerle gündeme gelen gen düzenleme teknolojilerinin ne kadar güvenli olduğu sorusunu yeniden gündeme taşıdı.
